Zbiórka "Szansa dla chorych z zanikiem mięśni" ma na celu zgromadzenie funduszy z przeznaczeniem na cele naukowe tj. ufundowanie grantu zespołowi badaczy afiliowanych w renomowanej jednostce naukowo-badawczej, którzy prowadzić będą badania nad lekiem na zanik mięśni w Polsce. Dobrowolne wpłaty można realizować przez ikony na stronie zbiórki lub lub realizując zakupy przez internet. Cel zbiórki oraz inne formy działalności statutowej naszego stowarzyszenia można wesprzeć również przez dobrowolne wpłaty bezpośrednio na konto Towarzystwa Naukowego im. I. J. Paderewskiego: 98175000120000000030328396

Zebrana suma pozwoli ogłosić konkurs grantowy skierowany do badaczy na kontynuację obecnych badań nad (1) komórkami macierzystymi (mezoangioblastami i komórkami iPS), które przenikają ściany naczyń krwionośnych, co anuluje trudności z dostarczeniem ich do wszystkich mięśni w organizmie (2) terapii genowej, w której wykorzystuje się naturalną zdolność wirusów do wprowadzenia brakującego materiału genetycznego do genomu pacjenta i (3) lekami małocząsteczkowymi naprawiającymi uszkodzone geny. To bardzo obiecujące metody, pozostające jednak na razie w fazie eksperymentalnej. Uważa się, że lek na choroby nerwowo-mięśniowe, których przyczyną jest mutacja genowa będzie wypadkową trzech wymienionych rodzajów terapii.

Grant mógłby być wykorzystany także w celu usprawnienia wdrażania leków zagranicznych na tę chorobę w Polsce. Obecnie prowadzonych jest wiele badań klinicznych nad nowymi cząsteczkami (np. PTC 124, wprowadzony w formie leku na rynek europejski w 2007 r., który działa przez naprawę defektu w genie). Badania na zwierzętach wskazują na pozytywne rezultaty wspomnianych terapii.

Wierzymy, że grant pozwoli na zainteresowanie środowisk naukowych oraz przedstawicieli przemysłu farmaceutycznego tematyką różnych odmian zaniku mięśni, a także pozwoli na włączenie się Polski do realizowanych w ramach paneuropejskich sieci badawczych projektów światowych, takich jak TREAT-NMD, czy EuroStemCell, co przyczyni się do znalezienia skutecznej terapii. Wspomaganie finansowe badań naukowych nad lekiem na zanik mięśni oraz objęcie leczeniem pacjentów jest konieczne ze względu na to, iż zanik mięśni należy do tzw. chorób rzadkich, w związku z czym dla postępu badań nie ma tu decydującego znaczenia argument o komercyjności, gdyż lek docierałby do relatywnie niewielkiej grupy pacjentów.

Zbiórka o nr. 2017/1299/OR jest częścią ogólnopolskiej kampanii informacyjnej dotyczącej chorób nerwowo-mięśniowych, w tym zaniku mięśni, w ramach której zorganizowany został przez Towarzystwo Naukowe im. I. J. Paderewskiego Bieg Charytatywny w ramach poznańskiego półmaratonu 26 marca br. przy współudziale wielu partnerów. Pomagamy w ten sposób chorym i ich rodzinom, prowadzącym aktywne życie zawodowe i społeczne mimo niepełnosprawności, w pokryciu kosztów ich leczenia m.in. w ramach Programu Mobilnej Rehabilitacji+ skierowanej do wszystkich pacjentów. Szczegóły na www.tnpaderewski.pl